土耳其卫生署正规授权

美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准 Omisirge ® (omidubicel-onlv) 用于 6 岁及以上患有严重再生障碍性贫血的成人和儿童患者，用于降低强度预处理。

重型再生障碍性贫血（SAA）是一种罕见且危及生命的疾病，由骨髓衰竭导致循环血细胞数量减少。Omidubicel 是一种烟酰胺修饰的非亲缘异基因造血祖细胞疗法，来源于脐带血。它通过一次性静脉输注给药。FDA 的批准使 Omisirge 成为首个用于治疗 SAA 的细胞疗法；此前，它已获准用于治疗血液系统恶性肿瘤。

一项由美国国立卫生研究院 (NIH) 下属的国家心肺血液研究所 (NHLBI) 发起的开放标签研究评估了 omidubicel 在 SAA 患者中的安全性和有效性（ClinicalTrials.gov 注册号：NCT03173937）。研究参与者对免疫抑制疗法不耐受或无反应，且至少有一份 ≥ 4/8 位人类白细胞抗原 (HLA) 匹配（HLA-A、B、C 和 DR 位点）的脐带血。

主要终点是早期和持续性中性粒细胞恢复的发生率，定义为移植后第26天前连续3天在不同日期测得的绝对中性粒细胞计数≥500个/µl，并在移植后第42天和第100天维持该水平。疗效评估纳入了14例仅接受omidubicel单药移植的患者。

研究结果显示，14例患者中有12例（86% [95% CI，57-98]）在100天时中性粒细胞恢复早期且持续。中性粒细胞恢复的中位时间为11天（范围，7-20天）。此外，86%的患者实现了红细胞输注独立（中位天数，58.5天）；86%的患者血小板计数恢复至≥20,000/µL（中位天数，31.5天）；79%的患者实现了血小板输注独立（中位天数，53.0天）。

SAA 试验中报告的最常见不良反应是感染、高血糖、皮疹、发热性中性粒细胞减少症、免疫性血小板减少症、急性肾损伤、急性移植物抗宿主病 (GVHD)、高血压、缺氧和输液相关反应。

“Omisirge的获批对于存在高度未满足医疗需求的患者而言，是治疗选择方面的一个重要进步，”美国国家心肺血液研究所（NHLBI）的理查德·查尔兹博士表示。“研究中的再生障碍性贫血患者属于高危人群，但他们的治疗效果显著优于预期，中性粒细胞植入率极高且速度惊人。此外，该药物还实现了较低的轻度急性移植物抗宿主病（GVHD）发生率，且未发生慢性GVHD，这意味着患者能够迅速恢复正常生活。”

据 Gamida Cell 公司称，已制定计划增加 Omisirge 的产量，以满足对新适应症的需求。

参考来源：US Food and Drug Administration. FDA approves first cellular therapy to treat patients with severe aplastic anemia.

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